加强卫生健康人才队伍建设，完善住院医师规范化培训相关政策，完善职称评定措施。
我国是一个未富先老的国家，老龄化的压力巨大，现在还只是老龄化的开始，未来第三刀砍向哪不好说，但加大财政投入、引入商业保险才是解决根本办法。价格太低的品种，他们不卖，研发不敢立项。
随着国际制药巨头的涌入国内，日本制药企业被迫合并重组，在短短十年间，日本的制药企业数量从1500家下降到300家。第九、注册申请积压问题已解决，为他们快速进入中国铺平了道路。在专利期内，大部分原研因为价格高而没有医保，而且原研公司的学术能力有限，很多产品根本推不起来。吃药的人认为制药是暴利行业，而制药企业却很冤屈，那么钱都花在哪里？答案是销售上。因为大力发展仿制药，促进仿制药竞争，美国的仿制药市场开始出现下滑。
在过去几年里，我国的制药企业，销售费用往往数倍于研发费用，4+7降价之后，仿制药变成了拼技术和拼成本的游戏，为了生存，很多企业将被迫砸锅卖铁搞研发。我国制药企业众多，目前还有4000多家企业，4000多家制药企业总研发投入不过540亿人民币（约合75亿美元），从总量而言，540亿元接近日本制药企业研发投入的一半，美国研发投入的六分之一，但均分到各企业，我国制药企业的平均研发投入仅1300万元。由于质粒制造问题，FDA此前曾叫停该项临床试验，但现在已经放行，预计很快会继续开展。
针对A型血友病有两款，其中Spark的valoctocogene roxaparvovec与SPK-8011相比，在销售额和净现值上都略胜一筹，其实两种疗法机理类似，均是使用AAV载体将FVIII（凝血因子VIII）基因的功能性拷贝转移到患者体内，但根据目前数据显示，valoctocogene roxaparvovec发展较快已进入三期，且临床数据更加具有吸引性。2AAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin杜氏肌营养不良症（DMD）是一种毁灭性的肌肉疾病，由X染色体上的抗肌萎缩蛋白基因突变引起，特征是进行性肌肉退化和萎缩，导致心肌病和呼吸衰竭而过早死亡。目前SPK-7001已被推进到开放标签，剂量递增的临床一/二期试验中，以评估视网膜下给药治疗无脉络膜症的安全性和初步疗效，现有临床数据表明，SPK-7001耐受性较好，未见药物相关性副反应或严重不良反应。血小板移植的中位时间为39.5（19-191）天。
BMN-270（Valoctocogene roxaparvovec）是一种针对A型血友病的基因疗法，将含转染了凝血因子VIII基因的腺相关病毒载体送往患者的肝脏细胞，与目前的凝血因子VIII替代疗法相比，相对低水平的凝血因子VIII就具有临床疗效，微创性更强，不需要每周多次静脉内注射。1LentiGlobinLentiGlobin是蓝鸟生物研发的一种β珠蛋白基因疗法，曾提交上市申请，用于治疗β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血症，已获美国FDA和欧盟EMA认证的治疗镰刀状贫血症孤儿药。
目前Solid已经开始恢复其临床试验活动，并有望在2019年下半年提供中期分析数据。6.BioMarin Provides 2 Years of Clinical Data in 6e13 vg/kg Dose from Ongoing Phase 1/2 Study in Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapyfor Severe Hemophilia A at World Federation of Hemophilia 2018 World Congress。HMI-102是Homology Medicines公司研发的一项针对苯丙酮尿症(PKU)的基因治疗，旨在恢复PKU的正常代谢途径，2018年5月18日公布的新数据显示其具有的治疗潜力，计划在成人PKU患者中启动1/2临床试验，已获美国FDA授予的孤儿药资格。2018年12月，LentiGlobin的临床一/二期研究Northstar（HGB-204）结果于ASH会议公布，使用LentiGlobin治疗的10名TDT和非β0/β0基因型患者中有8名实现了输血非依赖性（transfusion independence），截至2018年9月14日，这8名患者维持输血非依赖性，中位持续时间为38个月（21-44个月），总血红蛋白水平稳定，在最后一次研究随访时为9.7-14.1g/dL。
5Valoctocogene roxaparvovecA型血友病是FVIII缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，是罕见病里一个相对有利可图的市场。该药用于治疗A型血友病，已在美国获得孤儿药和突破性疗法资格，也已获得而欧盟PRIME资格，目前最高处于临床三期试验阶段。最大的亮点在于HMI-102，目前还处于IND阶段，计划于2019年启动一/二期临床研究。从表格中看出，三款热点基因疗法定价在100万美元左右。
该药最初由宾夕法尼亚大学与费城儿童医院合作开发，之后授权于Spark Therapeutics。2016年6月，Solid Biosciences与三家慈善机构Duchenne Now，Fight DMD和Save Our Sons达成合作协议，支持该公司治疗杜氏肌营养不良症的计划。
5. Amy Brown.Vantage_2019_Preview。这与之前预测的全球销售额Top10大同小异。
PKU患者血液中高浓度苯丙氨酸会对其中枢神经系统造成不可逆损伤，使患者产生智力低下、自闭症、癫痫、运动障碍等临床症状。rAAVrh74.MCK.Micro-Dystrophin是Nationwide Childrens Hospital和Sarepta Therapeutics合作开发针对DMD的一种基因疗法，目前处于治疗DMD的临床一/二期研究。2016年10月，Solid Biosciences获得Alexs Wish和Duchenne Now慈善机构的资助，以支持公司的基因治疗计划，与佛罗里达大学合作开发和改进基因疗法的生产技术。AVXS-101由AveXis原研，2016年全国儿童医院（Nationwide Childrens Hospital）获得了该产品的合作研发授权。试验期间药物耐受性良好，没有患者产生对外来凝血因子VIII的抑制，也没有患者退出临床试验。ABO-102是一种针对该疾病的以腺病毒相关的基因疗法。
治疗杜氏肌营养不良（DMD）的有两款，SGT-001和AAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin，两者预测的2024年销售额差不多，NPV却相差2.5倍多。7SPK-8011SPK-8011由Spark基因疗法公司开发，是一种新型生物工程腺病毒（AAV）载体，包含被肝脏特异性启动子控制、经过密码子优化处理的人凝血因子VIII基因的AAV-LK03衣壳，用于治疗A型血友病，已获美国孤儿药和突破性疗法资格，目前处于临床一/二期试验阶段。
参考1.Tiny populations up the ante for gene therapy pricing。2018年3月Homology Medicines凭借同源重组，无需CRISPR-Cas9等外源系统的优势登陆纳斯达克，其产品HMI-102的身价也因此水涨船高，进入Top10。
据估计，平均每5000名男婴就有1人受到影响，美国约有1.5万名男孩患有DMD，全世界估计有30万名患者。使用LentiGlobin治疗TDT的成人和青少年患者的安全性通常与骨髓清除性预处理一致。
2017年9月，Solid Biosciences与Synpromics签署研究和开发协议。据统计，中国的重症地贫患者约30万，而全球的患者以6万/年的速度增长。3SGT-001SGT-001是Solid Biosciences研发的一种将转染了含有功能性肌营养不良蛋白基因（合成的dystrophin基因，亦称为microdystrophin）的腺相关病毒AAV9载体，递送到患者肌肉细胞中的基因疗法，治疗DMD已获FDA和EMA授予的孤儿药资格，及美国的快速通道资格，目前处于临床一/二期研究试验阶段。目前全球患者超过15万名，中国的发病率约为10万分之3-4。
在其GENEr8-1临床一/二期试验中，共40名A型血友病患者，在6x10^13 vg/kg(载体基因组/公斤体重，vector genome/kg)组中，平均年出血率(ABR)降低了97%，在接受治疗后第二年患者没有自发性出血事件，截止治疗104周，患者凝血因子VIII的用量平均减少了96%，FVIII活性水平在59％的正常范围内，并且中值接近正常水平为46％。近期Evaluate Pharma也就高定价、小容量策略在多个方面进行了讨论，从患者数量出发，预测了现处于研发阶段，将在2024年销量位居Top10的基因疗法，具体见下表所示。
高定价背后是小容量的患者人群，基因疗法针对的患者群体仅占美国和欧盟人口数的0.02%，还未排除Harvoni现象，患者功能性的治愈会导致适用群体减少。2024年预期最畅销的10款在研基因疗法 2019-01-08 11:20 · buyou 基因疗法定价高一直被诟病，随着2018年11月Luxturna在欧盟获批，以及诺华将AVXS-101初步定价为400万-500万美元，这个话题再次成为热点。
2. Gene therapy deal-making shows no signs of stopping。这是一种血清型5的重组腺相关病毒载体（AAV5），由携带具有凝血因子IX的帕多瓦基因变体（FIX-Padua）的基因盒组成，曾经被EMA授予PRIME资格和孤儿药资格，被FDA授予突破疗法资格，正在进行三期临床试验，用于治疗重度或中度重度B型血友病。
2018年6月，在Solid公司满意地解答了所有临床问题之后，FDA取消了对IGNITE DMD项目的临床试验暂停控制。用于治疗CHM的SPK-7001已获得美国FDA和欧盟EMA认证孤儿药资格。除此之外，这些项目大部分处于中晚期阶段，有两款已进入BLA，分别是蓝鸟生物的LentiGlobin和诺华的AVXS-001，两者净现值（NPV）最高，LentiGlobin携两适应症入榜。BMN-270的两项临床三期试验也正在进行中，GENER8-2（NCT03392974）研究将评估确认4x10^13 vg/kg剂量研究药物的安全性和有效性，主要终点为52周中位FVIII活性水平的变化，安全性方面将研究身体对药物作出的反应，完成日期预计在2022年12月1日。
GENER8-1（NCT03370913）研究将评估确认6x10^13 vg/kg剂量的BMN-270在美国和英国约130名重症A型血友病患者中研究药物的安全性、有效性以及对当前护理标准的优越性，预计将于2019年第一季度完成。SGT-001最初由密苏里大学哥伦比亚分校开发，然后授权给Solid GT（Solid Biosciences的子公司）。
AAV5-hFIXco-Padua（AMT-061）是由uniQure开发的一种针对B型血友病的基因疗法。Abeona Therapeutics在2017年第13届WORLDSymposium™溶酶体贮积疾病世界探讨会上公布的临床一/二期试验结果显示，ABO-102成功到达患者全身的目标组织，包括中枢神经系统，安全性、耐受性良好，可减少患者尿液中硫酸乙酰肝素和尿液中总GAG量，此外肝脾肿大以及认知功能的改善较好。
可高定价、小容量策略目前看来似乎并未提高已获批基因疗法的渗透率，下表为几款已获批、关注度较高的基因疗法2016年10月，Solid Biosciences获得Alexs Wish和Duchenne Now慈善机构的资助，以支持公司的基因治疗计划，与佛罗里达大学合作开发和改进基因疗法的生产技术。
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实际上，身体的酸碱性非常稳定，这样才能保证体内各种酶和生物活性物质正常工作，一般是因为某些疾病才会导致酸碱不平衡，而不是因为不平衡才会生病。
大公司持续存在还有一个经常被忽视的优势即所谓的tacit知识，大概意思是无法或不愿公开的经验之谈，可以避免在同一个河沟翻两次船。
中科普瑞还与国家大数据中心进行战略合作，结合大数据共享和应用分析，通过单细胞转录组研究整合多组学和临床数据，构建健康与疾病的信息网络数据库，以期为不同遗传背景的患者提供个体化诊断及精准治疗。
第四种是市值+收入+研发投入标准：市值不少于15亿;最近一年营收不少于2亿;最近三年研发投入合计占最近三年营收合计比例不低于10%。
MOR208已被证实可诱导由自然杀死细胞介导的白血病细胞裂解。